Gene Therapy Vector: рдЖрдиреБрд╡рд╛рдВрд╢рд┐рдХ рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ, рд╡рд┐рд░рд╛рд╕рдд рдореЗрдВ рдорд┐рд▓реА рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ, рдЯреАрдХрд╛рдХрд░рдг, рдХреИрдВрд╕рд░, рдЗрдореНрдпреВрдиреЛрдореЙрдбреНрдпреВрд▓реЗрд╢рди рдХреЗ рд╕рд╛рде-рд╕рд╛рде рдХреБрдЫ рджреБрд░реНрджрдореНрдп рдЕрд▓реНрд╕рд░ рдЬреИрд╕реА рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ рдХреЗ рдЗрд▓рд╛рдЬ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рд╢реЛрдзрдХрд░реНрддрд╛ рд▓рдЧрд╛рддрд╛рд░ рдХреЛрдИ рди рдХреЛрдИ рдирдпрд╛ рд╢реЛрдз рдХрд░рддреЗ рд░рд╣рддреЗ рд╣реИрдВред рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ рдХрд╛ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдЖрд╕рд╛рдиреА рд╕реЗ рдХрд┐рдпрд╛ рдЬрд╛ рд╕рдХреЗ, рдЗрд╕рдХреЗ рднреА рд▓рдЧрд╛рддрд╛рд░ рдкреНрд░рдпрд╛рд╕ рдХрд┐рдП рдЬрд╛рддреЗ рд░рд╣реЗ рд╣реИрдВред рдЗрд╕рдХреЛ рд▓реЗрдХрд░ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА рд╡реИрдХреНрдЯрд░ рдХреЗ рдореИрдердб рдкрд░ рднреА рдирдП-рдирдП рдЦреЛрдЬ рднреА рдХрд┐рдП рдЬрд╛ рд░рд╣реЗ рд╣реИрдВред рдЗрд╕ рддрд░рд╣ рдХреЗ рдореИрдердб рдкрд░ рдЖрдзрд╛рд░рд┐рдд рдПрдХ рд░рд┐рд╕рд░реНрдЪ рдкреЗрдкрд░ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА рдкрддреНрд░рд┐рдХрд╛ рдореЗрдВ рднреА рдкреНрд░рдХрд╛рд╢рд┐рдд рд╣реБрдЖ рд╣реИ рдЬрд┐рд╕рдХреЗ рд▓реЗрдЦрдХ рд░рд╛рдЗрд╕ рдмрд╛рдпреЛрдЗрдВрдЬреАрдирд┐рдпрд░ рдЬреЗрд░рдЬрд╝реА рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╡реНрд╕реНрдХреА рдЧреНрд░реБрдк рдХреЗ рдкреАрдПрдЪрдбреА рдЫрд╛рддреНрд░ рд╢рд┐рд░реАрди рдиреМрд░реЗрди рд╣реИред
рдЗрд╕ рд╢реЛрдз рдореЗрдВ рд╢реЛрдзрдХрд░реНрддрд╛рдУрдВ рдиреЗ рдЪреВрд╣реЛрдВ рдХреЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреЗ рдХрдИ рдХреНрд╖реЗрддреНрд░реЛрдВ рдореЗрдВ рдЬреАрди рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдХреА рд╕реБрд░рдХреНрд╖рд╛ рдФрд░ рд╡реНрдпрд╡рд╣рд╛рд░реНрдпрддрд╛ рдХреА рдЬрд╛рдВрдЪ рдХрд░рдиреЗ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдПрдХ рдиреЙрдирдЗрдирд╡реЗрд╕рд┐рд╡, рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб-рдЖрдзрд╛рд░рд┐рдд рддрдХрдиреАрдХ рдХрд╛ рдЙрдкрдпреЛрдЧ рдХрд░рдиреЗ рдХрд╛ рдкрддрд╛ рд▓рдЧрд╛рдпрд╛ рд╣реИред рдЗрд╕ рд╢реЛрдз рдХреЗ рдкрд░рд┐рдгрд╛рдореЛрдВ рд╕реЗ рдкрддрд╛ рдЪрд▓рддрд╛ рд╣реИ рдХрд┐ рдЬреИрд╕реЗ-рдЬреИрд╕реЗ рдЕрдзрд┐рдХ рд╕реНрдерд╛рди рдЦреЛрд▓реЗ рдЬрд╛рддреЗ рд╣реИрдВ, рдЬреАрди рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА (Gene Therapy Vector) рдХреА рдкреНрд░рднрд╛рд╡рд╢реАрд▓рддрд╛ рдмрдврд╝рддреА рд╣реИ рдФрд░ рд╣рд░ рд▓рдХреНрд╖рд┐рдд рд╕рд╛рдЗрдЯ рдореЗрдВ рдмрдбрд╝рд╛ рд╕реБрдзрд╛рд░ рд╣реЛрддрд╛ рд╣реИред
рдкреНрд░рдХреНрд░рд┐рдпрд╛ рдХрд╛ рдирд╛рдо рдлреЛрдХрд╕реНрдб рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб рдмреНрд▓рдб-рдмреНрд░реЗрди рдмреИрд░рд┐рдпрд░ рдУрдкрдирд┐рдВрдЧ
рд╕рдорд╛рдЪрд╛рд░ рдПрдЬреЗрдВрд╕реА рдПрдПрдирдЖрдИ рдХреЗ рдореБрддрд╛рдмрд┐рдХ рдмрдбрд╝реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреА рдорд╛рддреНрд░рд╛ рдореЗрдВ рдзреНрд╡рдирд┐рдХ рд░реВрдк рд╕реЗ рд▓рдХреНрд╖рд┐рдд рдиреЙрдирдЗрдирд╡реЗрд╕рд┐рд╡ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА (Noninvasive Gene Therapy) рд╢реЛрдз рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╕реНрдХреА рд▓реИрдмреНрд╕ рдХреЗ рдкрд┐рдЫрд▓реЗ рдХрд╛рдо рдкрд░ рдЖрдзрд╛рд░рд┐рдд рд╣реИ, рдЬрд┐рд╕рдиреЗ рд░рдХреНрдд-рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдмрд╛рдзрд╛ рдХреЛ рд╕реБрд░рдХреНрд╖рд┐рдд рд░реВрдк рд╕реЗ рдкрд╛рд░ рдХрд░рдиреЗ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдХреЗрдВрджреНрд░рд┐рдд рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб рд╡рд┐рдХрд┐рд░рдг рдХреЛ рдирд┐рдпреЛрдЬрд┐рдд рдХрд┐рдпрд╛ рдерд╛ред рдЗрд╕ рдкреНрд░рдХреНрд░рд┐рдпрд╛ рдХреЛ рдлреЛрдХрд╕реНрдб рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб рдмреНрд▓рдб-рдмреНрд░реЗрди рдмреИрд░рд┐рдпрд░ рдУрдкрдирд┐рдВрдЧ (FUS-BBBO) рджрд┐рдпрд╛ рдЧрдпрд╛ рдирд╛рдо рд╣реИред рдпрд╣ рд╡рд┐рдзрд┐ рдкреНрд░реЛрдЯреАрди рдФрд░ рдЕрдиреНрдп рдЫреЛрдЯреЗ рдЕрдгреБрдУрдВ рдХреЛ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рд╕реЗ рд░рдХреНрддрдкреНрд░рд╡рд╛рд╣ рддрдХ рд╡рд┐рдкрд░реАрдд рддрд░реАрдХреЗ рд╕реЗ рдЧреБрдЬрд░рдиреЗ рдХреА рдЕрдиреБрдорддрд┐ рджреЗрддреА рд╣реИ, рдЬрд╣рд╛рдВ рд╕реЗ рдЙрдирдХрд╛ рдЖрд╕рд╛рдиреА рд╕реЗ рдирдореВрдирд╛ рд▓рд┐рдпрд╛ рдЬрд╛ рд╕рдХрддрд╛ рд╣реИред
рдЖрдиреБрд╡рдВрд╢рд┐рдХ рдмреАрдорд╛рд░рд┐рдпреЛрдВ рдХреЗ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдореЗрдВ рдорд╣рддреНрд╡рдкреВрд░реНрдг
рд╕рд┐рд╕реНрдЯрдо, рд╕рд┐рдВрдереЗрдЯрд┐рдХ рдФрд░ рдлрд┐рдЬрд┐рдХрд▓ рдмрд╛рдпреЛрд▓реЙрдЬреА рдореЗрдВ рд╕реНрдирд╛рддрдХ рдЫрд╛рддреНрд░ рдиреМрд░реЗрди рдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рд╣рдо рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреЗ рдПрдВрдбреЛрдереЗрд▓рд┐рдпрдо рдореЗрдВ рдиреИрдиреЛ-рдЖрдХрд╛рд░ рдХреЗ рдЫрд┐рджреНрд░реЛрдВ рдХреЛ рдЦреЛрд▓рдиреЗ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдХреЗрдВрджреНрд░рд┐рдд рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб рдХрд╛ рдЙрдкрдпреЛрдЧ рдХрд░рддреЗ рд╣реИрдВред рдпрд╣ рдкреВрд░реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдореЗрдВ рдкреНрд░рд╛рдХреГрддрд┐рдХ рд░реВрдк рд╕реЗ рдкрд╛рдП рдЬрд╛рдиреЗ рд╡рд╛рд▓реЗ рд╡рд╛рдпрд░рд▓ рд╡реИрдХреНрдЯрд░реЛрдВ рдХреА рдиреЙрдирдЗрдирд╡реЗрд╕рд┐рд╡ рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдХреА рдЕрдиреБрдорддрд┐ рджреЗрддрд╛ рд╣реИ, рдЬреЛ рдЖрдиреБрд╡рдВрд╢рд┐рдХ рд╡рд┐рдХрд╛рд░реЛрдВ рдХреЗ рдЙрдкрдЪрд╛рд░ рдореЗрдВ рдорд╣рддреНрд╡рдкреВрд░реНрдг рд╣реИред
рдмрд╛рдпреЛрдЗрдВрдЬреАрдирд┐рдпрд░рд┐рдВрдЧ рдХреЗ рд╕рд╣рд╛рдпрдХ рдкреНрд░реЛрдлреЗрд╕рд░ рдФрд░ рдиреЙрдирдЗрдирд╡реЗрд╕рд┐рд╡ рдиреНрдпреВрд░реЛрдЗрдВрдЬреАрдирд┐рдпрд░рд┐рдВрдЧ рдкреНрд░рдпреЛрдЧрд╢рд╛рд▓рд╛ рдХреЗ рдирд┐рджреЗрд╢рдХ рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╡реНрд╕реНрдХреА рдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рдХрдИ рд╡рд┐рдХрд╛рд░ рдмрдбрд╝реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреНрд╖реЗрддреНрд░реЛрдВ рдпрд╛ рдкреВрд░реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреЛ рдкреНрд░рднрд╛рд╡рд┐рдд рдХрд░рддреЗ рд╣реИрдВ, рд▓реЗрдХрд┐рди рдЗрди рдХреНрд╖реЗрддреНрд░реЛрдВ рдореЗрдВ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА (Gene Therapy) рдХреА рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдореБрд╢реНрдХрд┐рд▓ рд╣реИтАМред
рдкреВрд░реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХрд╛ рдЗрд▓рд╛рдЬ рдХрд░рдиреЗ рдореЗрдВ рд╣рдЬрд╛рд░реЛрдВ рдЗрдВрдЬреЗрдХреНрд╢рди рд▓рдЧрд╛рдиреЗ рдХреА рд╣реЛрддреА рд╣реИ рдЬрд░реВрд░рдд
рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╡реНрд╕реНрдХреА рдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рдЬрдм рдПрдХ рдЬреАрди-рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рд╡реЗрдХреНрдЯрд░ рдХреЛ рд╕реБрдИ рдХреЗ рд╕рд╛рде рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдореЗрдВ рдЗрдВрдЬреЗрдХреНрдЯ рдХрд┐рдпрд╛ рдЬрд╛рддрд╛ рд╣реИ, рддреЛ рдпрд╣ рдЕрдХреНрд╕рд░ рдХреЗрд╡рд▓ рдХреБрдЫ рдорд┐рд▓реАрдореАрдЯрд░ рддрдХ рдлреИрд▓рддрд╛ рд╣реИред рдкреВрд░реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХрд╛ рдЗрд▓рд╛рдЬ рдХрд░рдиреЗ рдХреЗ рд▓рд┐рдП, рд╣рдЬрд╛рд░реЛрдВ рдЗрдВрдЬреЗрдХреНрд╢рди рд▓рдЧрд╛рдиреЗ рдХреА рдЬрд░реВрд░рдд рд╣реЛрдЧреА, рдЬреЛ рдХрдард┐рди рдФрд░ рд╕рдВрднрд╡рддрдГ рд╣рд╛рдирд┐рдХрд╛рд░рдХ рд╣реЛрдЧрд╛ред рд▓реЗрдХрд┐рди рдлреЛрдХрд╕реНрдб рдЕрд▓реНрдЯреНрд░рд╛рд╕рд╛рдЙрдВрдб рдмреНрд▓рдб-рдмреНрд░реЗрди рдмреИрд░рд┐рдпрд░ рдУрдкрдирд┐рдВрдЧ (FUS-BBBO) рдкреНрд░рдХрд┐рдпрд╛ рдХреЗ рдЬрд░рд┐рдП рдРрд╕реА рд╕рд░реНрдЬрд┐рдХрд▓ рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдХреЛ рд░реЛрдХрд╛ рдЬрд╛ рд╕рдХрддрд╛ рд╣реИред
рдПрдХ рд╕рд╛рде 105 рд╕рд╛рдЗрдЯреЗрдВ рдЦреЛрд▓рдиреЗ рдХреА рджрдХреНрд╖рддрд╛ рдФрд░ рд╕реБрд░рдХреНрд╖рд╛ рдХрд╛ рдкрд░реАрдХреНрд╖рдг рдХрд┐рдпрд╛
рдиреМрд░реЗрди рдФрд░ рдЙрдирдХреЗ рд░рд┐рд╕рд░реНрдЪ рдХреЗ рд╕рд╣рдпреЛрдЧрд┐рдпреЛрдВ рдиреЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдХреЗ рдЕрдзрд┐рдХрд╛рдВрд╢ рд╣рд┐рд╕реНрд╕реЛрдВ рдореЗрдВ рд╕рдХрд╛рд░рд╛рддреНрдордХ рдкрд░рд┐рдгрд╛рдореЛрдВ рдХреЗ рд╕рд╛рде рдПрдХ рд╕рд╛рде 105 рд╕рд╛рдЗрдЯреЗрдВ рдЦреЛрд▓рдиреЗ рдХреА рджрдХреНрд╖рддрд╛ рдФрд░ рд╕реБрд░рдХреНрд╖рд╛ рдХрд╛ рдкрд░реАрдХреНрд╖рдг рдХрд┐рдпрд╛ред рдЗрд╕ рд╢реЛрдз рдХреЗ рдЖрд╢реНрдЪрд░реНрдпрдЬрдирдХ рдкрд░рд┐рдгрд╛рдо рдпрд╣ рдмрддрд╛рддреЗ рд╣реИрдВ рдХрд┐ рдЕрдзрд┐рдХ рд╕рд╛рдЗрдЯреЗрдВ рдЦреБрд▓рдиреЗ рдкрд░ рд╣рд░ рд▓рдХреНрд╖рд┐рдд рд╕рд╛рдЗрдЯ рдХреЗ рднреАрддрд░ рдЬреАрди рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдХреА рджрдХреНрд╖рддрд╛ рдореЗрдВ рд╕реБрдзрд╛рд░ рд╣реЛрддрд╛ рд╣реИред
рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА рдЖрдиреБрд╡рдВрд╢рд┐рдХ рд░реЛрдЧреЛрдВ рдХреЗ рдЗрд▓рд╛рдЬ рдХреА рдПрдХ рдкреНрд░рд╛рдпреЛрдЧрд┐рдХ рддрдХрдиреАрдХ
рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╡реНрд╕реНрдХреА рдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рд╣рдордиреЗ рдкрд╛рдпрд╛ рдХрд┐ рдкреВрд░реЗ рдорд╕реНрддрд┐рд╖реНрдХ рдореЗрдВ рд╡реИрдХреНрдЯрд░ рдХреА рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рд╡рд╛рдпрд░рд╕ рдХреА рдПрдХ рд╣реА рдЦреБрд░рд╛рдХ рдХреЗ рд▓рд┐рдП рдбрд┐рд▓реАрд╡рд░реА рдХреА рджрдХреНрд╖рддрд╛ рдХреЛ рджреЛрдЧреБрдирд╛ рдХрд░ рджреЗрддреА рд╣реИ, рдЬрдмрдХрд┐ рдХреЗрд╡рд▓ 11 рд╕рд╛рдЗрдЯреЛрдВ рдХреЛ рд▓рдХреНрд╖рд┐рдд рдХрд┐рдпрд╛ рдЬрд╛рддрд╛ рд╣реИред рдЙрдиреНрд╣реЛрдВрдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рдиреМрд░реЗрди рдиреЗ рдЦреЛрдЬ рдХрд░рдиреЗ рдореЗрдВ рдПрдХ рдкреНрд░рдореБрдЦ рднреВрдорд┐рдХрд╛ рдирд┐рднрд╛рдИ рд╣реИред рд╕реНрдЬрд╝рд╛рдмреНрд▓реЛрд╡реНрд╕реНрдХреА рдиреЗ рдХрд╣рд╛ рдХрд┐ рд╢рд┐рд░реАрди рдиреМрд░реЗрди рдХрд╛ рдЕрднреА рдЧреНрд░реЗрдЬреБрдПрдЯ рд╕реНрдХреВрд▓ рдореЗрдВ рд╕реЗрдХрдВрдб рдИрдпрд░ рд╣реИ рдФрд░ рдкрд╣рд▓реЗ рд╕реЗ рд╣реА рдЕрд╕рд╛рдзрд╛рд░рдг рдкреНрд░реЛрдбреЗрдХреНрдЯрд┐рд╡рд┐рдЯреА рдФрд░ рдкреНрд░рддрд┐рднрд╛ рдХреЛ рджрд┐рдЦрд╛рддреЗ рд╣реБрдП рдПрдХ рдорд╣рддреНрд╡рдкреВрд░реНрдг, рдЬрдЯрд┐рд▓ рдкреНрд░реЛрдЬреЗрдХреНрдЯ рдХрд╛ рдиреЗрддреГрддреНрд╡ рдХрд░ рдЪреБрдХреЗ рд╣реИрдВред рдмрддрд╛рддреЗ рдЪрд▓реЗрдВ рдХрд┐ рдЬреАрди рдереЗрд░реЗрдкреА рдЖрдиреБрд╡рдВрд╢рд┐рдХ рд░реЛрдЧреЛрдВ рдХреЗ рдЗрд▓рд╛рдЬ рдХреА рдПрдХ рдкреНрд░рд╛рдпреЛрдЧрд┐рдХ рддрдХрдиреАрдХ рд╣реИред










